El síndrome de Down es la discapacidad intelectual de origen genético más común y afecta a más de 5 millones de personas en todo el mundo. Las intervenciones médicas han aumentado sustancialmente la esperanza de vida de las personas con síndrome de Down. Sin embargo, los déficits cognitivos y conductuales tienen un fuerte impacto en sus actividades diarias y no existe ninguna intervención aprobada para la mejora de estos déficits en individuos con síndrome de Down.

Aelis Farma ha desarrollado una molécula conocida como AEF0217. Esta nueva molécula tiene un mecanismo de acción muy novedoso, modulando receptores (cannabinoides) en el cerebro que están relacionados con nuestra cognición. Los estudios realizados en modelos animales que reproducen los déficits cognitivos de las personas con síndrome de Down han demostrado que el AEF0217 es eficaz para mejorar su rendimiento cognitivo. La molécula AEF0217 ha demostrado ser un compuesto seguro y bien tolerado en todas las pruebas toxicológicas, tanto en modelos animales como en voluntarios sanos normotípicos.

La duración total del estudio será de hasta 12 semanas, que comprenden un periodo de cribado de hasta 3 semanas, un periodo basal de 1 semana, un periodo de tratamiento de 28 días y un periodo de seguimiento de 4 semanas. Durante este período deberá tomar el fármaco probado AEF0217 o su placebo (un tratamiento que no contiene ningún medicamento), que se administrará por vía oral en forma de solución para beber (para más información mirad el video adjunto).

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